Tế bào gốc - Bí mật của suối nguồn tươi trẻ

12/12/2018 08:00
Tế bào gốc - Bí mật của suối nguồn tươi trẻ

Câu chuyện về cậu bé mắc căn bệnh loạn dưỡng cơ.

Câu chuyện về cậu bé mắc căn bệnh loạn dưỡng cơ

Gia đình của Ryan sống ở Wichita, Kansas. Khoảng ba tuổi, sự phát triển của Ryan chậm hơn rất nhiều so với những đứa trẻ cùng tuổi. Chúng tôi nhận thấy thằng bé gặp vấn đề trong việc đứng dậy. Đối với Ryan, việc đứng dậy rất khó khăn, nó chống tay vào đầu gối và đứng lên một cách chậm chạp. Nó không thể leo lên cầu thang mà phải bước từng bước một.

Một chuyên gia về chấn thương chỉnh hình cho biết Ryan có những dấu hiệu điển hình của căn bệnh loạn dưỡng cơ. Khi chẩn doán này dược xác nhận, học còn cho biết Ryan chỉ có thể sống tối đa đến năm 20 tuổi.

Hiện nay chưa có phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ, và Ryan mắc phải chứng loạn dưỡng cơ Duchenne – thể tồi tệ nhất của căn bệnh này. Bệnh nhân Duchenne không sản xuất đủ dystrophin – một loại protein giúp duy trì tính toàn vẹn của cơ bắp. Không có protein này, cơ xương bị gãy, sau đó các mô và cơ khác dần dần chết di theo thời gian.

Cơ thể Ryan cuối cùng sẽ tự “sụp dổ”. Cậu bé sẽ không thể đi lại vào năm 12 tuổi và ra đi vĩnh viễn ở lứa tuổi đôi mươi. Gia đình Ryan đã đối đầu với thảm kịch này một cách dũng cảm. Họ tham gia Hiệp hội Loạn dưỡng cơ (MDA) và Ryan còn được chọn làm ảnh poster. Gia đình Ryan đã đi khắp các tiểu bang, kêu gọi sự hỗ trợ của các tổ chức thiện nguyện dể thực hiện tất cả những phương pháp trị liệu mà họ cho rằng còn có thể giúp thằng bé. Ở nhà, gia đình cậu luôn cố gắng mang đến cho cậu một cuộc sống bình thường nhất có thể.

Số lượng nghiên cứu tế bào gốc trung mô trên khắp thế giới được đăng ký trên website clinicaltrials.gov vào tháng 5/2017

Năm Ryan lên 7, sau một cú ngã cậu bé đã không thể đứng dậy được nữa. Khi lên 8, Ryan đã phải mang nạng. Những đứa trẻ bị chứng Duchenne thường có xu hướng đi trên đầu ngón chân để có thể giữ cân bằng tốt hơn, nhưng cũng chính điều đó sẽ làm rút ngắn các bó cơ ở mắt cá chân của chúng. Vào thời diểm Ryan được 13 tuổi, Ryan dã phải ngồi xe lăn.

Vào thời diểm 22 tuổi, chứng loạn dưỡng cơ của cậu bé ngày càng tồi tệ như những gì đã được dự doán và cơ thể Ryan dường như đã “sụp đổ” hoàn toàn. Cậu bé cần sử dụng các thanh kim loại để hỗ trợ cột sống và giúp trọng lượng cơ thể không “dè bẹp” các cơ quan nội tạng. Họ đã làm một con dốc trước nhà dể Ryan có thể tự ra vào bằng xe lăn, nhưng khi đi xuống dốc quá nhanh, đầu của cậu bé thường bị đập vào ngực. Ryan phải đợi cho đến khi có ai đó dến giúp.

Việc đáng lo ngại nhất là tình trạng nhiễm trùng phổi của Ryan. Cậu bé bị viêm phế quản 4 lần một năm, lần nào cũng chuyển thành viêm phổi và phải nhập viện. Tại thời điểm dó, Ryan chỉ nặng 70 pound (khoảng 31,75kg). Và đáng buồn thay, cha mẹ cậu bé cũng biết rằng sau một vài tháng nữa họ sẽ không còn Ryan nữa.

Điều trị bệnh loạn dưỡng cơ

Việc sử dụng tế bào gốc từ người hiến tặng để điều trị cho Ryan được tiến hành. Nhưng làm sao để có những tế bào đó? Họ nói với mẹ Ryan rằng sẽ sử dụng tế bào gốc từ dây rốn người hiến tặng đã dược kiểm tra nghiêm ngặt, nhưng bà ấy vẫn không an tâm. Các nhà nghiên cứu cũng có mối lo lắng tương tự như bà ấy – việc tiêm tế bào của người khác chắc chắn sẽ gây ra hiện tượng thải loại miễn dịch.

Nhưng với các tế bào thu nhận từ cuống rốn – một loại tế bào chưa trưởng thành và hệ thống miễn dịch sẽ không từ chối nó – điều này về cơ bản là không dúng. Sau khi bàn bạc chi tiết, họ quyết định sử dụng tế bào gốc từ máu kinh nguyệt của chị gái Ryan. Từ đó, chúng tôi đã nuôi cấy được 200 triệu tế bào. Ba tháng sau, lần điều trị đầu tiên cho Ryan được thực hiện ở Costa Rica.

Khi chụp hình X-quang cho Ryan, tình trạng của cậu bé đã trở nên rất xấu. Khung cơ xương của Ryan hầu như không còn sợi cơ nào. Họ đã tiêm tế bào vào các vị trí khác nhau và với một liều cao ở vùng cổ. Bác sĩ Solano biết rằng phải tiến hành thật chậm vì các mũi tiêm sẽ rất đau. Khi bác sĩ đưa kim vào, ông ấy tách các sợi cơ ra. Ryan không có nhiều sợi cơ, vì vậy việc điều trị bị giới hạn bởi khả năng chịu đau của cậu bé.

Mỗi ngày, họ đều chụp 10 tấm hình X-quang cho dến khi cả 35 vial đã được tiêm vào bắp cơ của cậu bé. Sau dó, Ryan trở về nhà và tất cả những gì có thể làm lúc này là chờ đợi. Họ đã bảo với gia đình cậu rằng có thể cần hai tuần cho đến một tháng để ghi nhận sự thay đổi của Ryan.

Ba tuần sau khi điều trị, Ryan đã có thể ra hồ bơi tập vật lý trị liệu và thật bất ngờ, cậu bé đã có thể tự ngồi dậy. Một tuần sau, huấn luyện viên vật lý trị liệu cố tình đẩy Ryan và cậu bé đã có thể chống cự lại dược. Ryan dột nhiên có dược sức mạnh ở cổ, loại sức mạnh mà thằng bé dã mất di từ nhiều năm trước. Và Ryan bắt đầu tăng cân.

Cậu bé đã có thể hy vọng về tình trạng bệnh tật của mình: “Chân cháu dã có thể cử động được nhiều, điều mà dã rất lâu rồi cháu không thể thực hiện. Cháu đã làm được, cháu chưa bao giờ cảm nhận được điều này trước đây”. Ryan đã được điều trị sáu lần, mỗi lần cậu bé đều tốt hơn một chút, tuy nhiên cũng có sự thải loại một ít. Sức khỏe tổng thể, sức chịu đựng, sức mạnh thể chất và khả năng hô hấp đã được cải thiện từ từ nhưng cũng có lúc bị suy giảm.

Sau bốn lần điều trị bằng cách tiêm trực tiếp vào bắp cơ, một nghiên cứu cho thấy phương pháp tiêm tĩnh mạch tế bào gốc không có sự đàn áp miễn dịch là khả thi và hiệu quả trong mô hình động vật bị Duchenne. Họ tiến hành tiêm tĩnh mạch tế bào gốc cho cậu bé cho hai lần điều trị còn lại. Hiệu quả của việc tiêm tĩnh mạch tế bào gốc là quá rõ ràng. Ryan nói: “Wow, những điều chú làm cho cháu vào thời điểm này là sự cải thiện tột bậc so với những phương pháp điều trị trước đây”.

Từ việc điều trị ban đầu bằng tế bào gốc của chị gái mình, với sự đồng ý của cha mẹ Ryan, bác sĩ tăng cường phác đồ điều trị cho cậu bé bằng cả tế bào gốc thu nhận từ cuống rốn người hiến tặng và sử dụng cả hai phương pháp tiêm cơ và tiêm tĩnh mạch. Các tế bào trẻ hơn của cuống rốn có hoạt tính tốt hơn, do đó sự tồn tại và khả năng điều trị của chúng hiệu quả hơn. Kể từ lần điều trị dầu tiên vào năm 2008, sức khỏe của Ryan ngày càng cải thiện. Cậu bé đã tăng được hơn 20 pound (khoảng 9kg) và không còn bị viêm phổi nữa.

Với những khó khăn trong việc di chuyển đến Panama để điều trị, vào năm 2014, các bác sĩ đã đề xuất và được sự chấp thuận của FDA về việc áp dụng phương pháp điều trị mới. Điều này cho phép Ryan có thể được điều trị ngay tại quê hương của mình với bác sĩ của thằng bé, bác sĩ Maurice Van Strickland với tế bào gốc được cung cấp từ Panama. Ông được phép điều trị mỗi 6 tháng, nhưng từ tháng 1/2016, ông đã được điều trị mỗi 4 tháng nhằm cố gắng không dể cho xảy ra bất kỳ sự suy giảm nào. Ryan là bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne đầu tiên được chấp thuận diều trị theo phương pháp này trong phạm vi nước Mỹ.

Sự suy giảm trung bình của bệnh nhân DMD so với Ryan

Kết quả mỹ mãn, một căn bệnh khó đã được chinh phục

Ryan vừa tổ chức sinh nhật lần thứ 30 của mình, một sự kiện hiếm hoi đối với các bệnh nhân Duchenne. Ryan đã trả lời khi bác sĩ hỏi rằng lúc này cậu cảm thấy thế nào: “Cháu còn gì để phàn nàn nữa đâu. Từ nhỏ dến giờ, cháu luôn tự hỏi nếu không có cách chữa trị, vậy thì còn cái gì có thể ngăn cản sự tồi tệ này lại không?

Chiến đấu với hội chứng loạn dưỡng cơ là đã đủ khó khăn rồi, nhưng nếu biết trước rằng nó ngày càng tồi tệ hơn thì thật dáng buồn. Cháu đã đến dự đám tang của những đứa bé ở trại hè MD (trại hè dành cho những đứa trẻ bị Hội chứng Loạn dưỡng cơ) trong suốt năm đầu tiên của quá trình điều trị. Cháu đã không từ chối điều trị. Cháu muốn nhiều hơn và sẽ luôn cố gắng, nhưng cháu không thể tưởng tượng được cháu sẽ ra sao nếu như chú không điều trị cho cháu”.

Trị liệu tế bào gốc đối với hội chứng loạn dưỡng cơ Duchenne 

Hội chứng Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn thoái hóa cơ bắp, trong đó các bắp cơ ngày càng yếu đi. Một bất thường mang tính di truyền đã gây ra vấn đề trong việc sản xuất dystrophin, một loại protein chịu trách nhiệm duy trì sức mạnh của các mô cơ. Khi các tế bào cơ (myofiber) bắt dầu chết đi và không được tái tạo, mô xơ và mô liên kết sẽ dược hình thành ở các vị trí này. Điều này gây ra hiện tượng mất cơ dẫn đến tê liệt và cuối cùng là tử vong do suy tim hoặc phổi.

Việc sử dụng các tác nhân dược lý để điều trị DMD hoàn toàn không có tác dụng trong lâm sàng. Chỉ có thể sử dụng corticosteroid để trì hoãn sự tiến triển của bệnh nhưng nó cũng đi kèm với nhiều tác dụng phụ. Có thể sử dụng phương pháp chỉnh sửa gien để phục hồi khả năng sản xuất dystrophin của tế bào, nhưng nó vẫn đang được nghiên cứu.
Liệu pháp tế bào tập trung vào việc hỗ trợ.

Thông tin bên lề

Liệu pháp tế bào tập trung vào việc hỗ trợ quá trình tái tạo của các tế bào cơ. Thuộc tính tái tạo và kháng viêm của tế bào gốc trung mô (MSCs) làm cho chúng trở thành một lựa chọn điều trị khả thi cho DMD. Ngoài ra, MSCs có khả năng điều hòa miễn dịch qua các chất tiết giúp tích hợp vào mô bị tổn thương và hỗ trợ quá trình tái tạo. Trị liệu MSCs đã được thực hiện trên động vật, chẳng hạn như chó Golden Retriever với chứng loạn dưỡng cơ Golden Retriever (GRMD) – một chứng bệnh tương đồng đáng kể với DMD ở người. Một nghiên cứu gần đây cho thấy điều trị bằng MSCs ở chó GRMD hoàn toàn an toàn và không có tác dụng phụ lâu dài nào. MSCs có thể tiếp cận, tích hợp và biểu hiện dystrophin người ở các con chó bị tổn thương cho đến 6 tháng sau điều trị. Nghiên cứu trên các mô hình chuột cũng cho thấy có sự biểu hiện của dystrophin sau khi tiêm MSCs. Chúng tôi đã báo cáo các kết quả khả quan của việc điều trị bằng MSCs đối với bệnh nhân DMD; một vài thử nghiệm lâm sàng đã được cho phép và xem xét để chứng minh tính an toàn và hiệu quả của MSCs trong điều kiện này.


Gửi bình luận
(0) Bình luận
1

Muôn kiếp nhân sinh - Nhân quả, kim chỉ nam hướng con người về thiện lương

Muôn kiếp nhân sinh không phải là tài liệu nghiên cứu hay một cuộc phỏng vấn dài với những câu hỏi và trả lời.... Đây sẽ là một-cuốn-sách-đặc-biệt!
2

Trương Ngọc Ánh làm độc giả của hiện tượng 'Muôn kiếp nhân sinh’

Tác phẩm mới Muôn kiếp nhân sinh của GS John Vu - Nguyên Phong tiếp tục "gây sốt" trong cộng đồng mạng bằng những bài viết chia sẻ và sự đồng cảm chân thành từ phía độc giả. Trong số độc giả có không ít người nổi tiếng như diễn viên Trương Ngọc Ánh, MC Quỳnh Hương...
3

'Muôn Kiếp Nhân Sinh' của GS. John Vu – Nguyên Phong đã phát hành 100.000 bản sau 45 ngày

Tác phẩm của GS John Vũ - Nguyên Phong không chỉ bán chạy mà còn tạo nên sự chú ý chưa từng có từ cộng đồng mạng và mọi giới trong xã hội.
4

8 câu nói kinh điển trong tiểu thuyết Kim Dung. Đọc và ngẫm về cuộc đời

Võ thuật chính là chuyện cổ tích cho người lớn và Kim Dung đã vẽ nên một "vũ trụ" với những anh hùng xuất chúng cùng những bài học quý báu về cuộc đời.
5

Đường mây trên đất hoa của Nguyên Phong, tác phẩm bị ‘thất truyền’ chính thức ra mắt bạn đọc

Sau khi tìm đọc những tác phẩm nổi tiếng Hành trình về phương Đông, Muôn kiếp nhân sinh… nhiều bạn đọc có nhu cầu tìm kiếm những cuốn khác của tác giả Nguyên Phong. Tuy nhiên, có nhiều cuốn như Đường mây trên đất hoa, Đường mây trong cõi mộng… ngay cả chính tác giả cũng không còn giữ bản thảo.

10 bài học từ tuyệt tác 'Giáng Sinh yêu thương' của Charles Dickens

Tác phẩm gần 173 năm tuổi của đại văn hào Anh, vừa được tái bản trong nước, chứa đựng nhiều triết lý, bài học nghệ thuật sống bền vững theo thời gian.

Đêm Giáng sinh kỳ diệu

Còn bây giờ, hãy để lòng mình lắng xuống, bạn nhé! Bạn chỉ có thể nghe và thấy những điều kỳ diệu khi không còn những hỉ, nộ, ái, ố của đời thường. Hãy cùng đọc và chia sẻ những điều diệu kỳ mà đêm Giáng sinh an lành mang đến cho bạn.

Chiếc lọ Giáng sinh diệu kỳ

Câu chuyện thật dễ thương và xúc động của Jason F. Wright cho chúng ta thấy tình yêu và sự diệu kỳ vẫn lan tỏa trong những đêm đông lạnh giá. Sự kỳ diệu không ở đâu xa xôi mà chính ở sự quan tâm chân thành, lòng tốt của con người dành cho nhau.

Giáng sinh là để yêu thương

Giáng sinh về là khi khí trời bắt đầu chuyển giao sang se lạnh, từ trong nhà ra ngoài phố đèn hoa được trang hoàng lộng lẫy... lòng người vì thế cũng trở nên giàu cảm xúc hơn với những kỉ niệm và yêu thương. Mùa này ta thấy thời gian trôi đi như chậm chạp hơn, bởi lòng người “bỗng dung” muốn thế...

Giáng sinh yêu thương

Dù là một tác phẩm ra đời cách nay hơn một thế kỷ, song những triết lý sống được đại văn hào người Anh Charles Dickens gửi gắm qua tác phẩm Giáng Sinh Yêu Thương (A Christmas Carol) vẫn vẹn nguyên giá trị cho đến ngày nay.

Vì sao dùng cây tầm gửi trang trí Giáng sinh?

Hai trăm năm trước khi Chúa Jesus ra đời, những người ngoại đạo có tập tục dùng cây tầm gửi để kỉ niệm ngày Mùa Đông đến. Vào những ngày đông lạnh lẽo, họ thường hái loại cây này để trang trí cho ngôi nhà của mình.

Não bộ mạnh hơn máy tính nhưng bạn không biết cách sử dụng

Mỗi người chúng ta được Tạo hóa ban cho một món quà diệu kỳ! Trí óc có thể giúp ta thực hiện hầu như bất cứ điều gì mình muốn.

Vị tu sĩ bán chiếc Ferrari

Julian Manter là một luật sư thành công nhưng trong sâu thẳm, anh lại là một con người đầy đau khổ, căng thẳng. Trong một vụ kiện, Julian đột quỵ và ngay sau khi xuất viện, anh bỗng…biến mất.

Thói quen ăn uống để có cơ thể khỏe mạnh

Sức khỏe - 06/08/2020 22:00
Chúng ta thường được khuyên rằng, muốn có sức khỏe, cần phải ăn uống điều độ. Thế nhưng, nhiều người lại chưa biết phải áp dụng lời khuyên này như thế nào cho đúng để giữ gìn sức khỏe cho mình.

Phim hoạt hình Việt Nam loay hoay tìm đường chinh phục khán giả

Giải trí - 06/08/2020 21:30
Dù có thị phần lớn, nhu cầu cao từ khán giả nhí nhưng suốt thời gian qua, phim hoạt hình Việt Nam dường như không có chỗ đứng trên chính "sân nhà".

Hack đèn tín hiệu giao thông: Từ điện ảnh đến thực tế

Công nghệ - 06/08/2020 21:00
Việc đột nhập vào hệ thống điều hành đèn tín hiệu giao thông để điều khiển nó theo ý muốn giờ đây không còn là trên phim ảnh nữa mà đã trở thành hiện thực.

Mỹ phát hiện trường hợp dùng tiền hỗ trợ đợt dịch COVID-19 mua siêu xe

Thế giới - 06/08/2020 20:30
Trong lúc hàng triệu dân Mỹ đang phải vật lộn với tác động kinh tế do COVID-19 gây ra thì vẫn có hai trường hợp lợi dụng chính sách hỗ trợ tài chính để sắm hàng hóa xa xỉ và hưởng thụ dịch vụ sang trọng.

Sony làm phim về huyền thoại âm nhạc Whitney Houston

Giải trí - 06/08/2020 20:00
Công ty sản xuất TriStar Pictures của Sony đã giành được quyền sản xuất bộ phim "I Wanna Dance with Somebody". Đây là một dự án điện ảnh khắc họa về cuộc sống và sự nghiệp của huyền thoại âm nhạc Whitney Houston, phim sẽ được phát hành vào dịp Lễ Tạ ơn năm 2022.

Trường mẫu giáo sinh thái có kiến trúc đa chiều tại thành phố Vinh

Giáo dục - 06/08/2020 19:30
Với thiết kế ấn tượng theo cấu trúc đa chiều, trường mầm non sinh thái Eco Kindi - đại diện duy nhất của Việt Nam vừa thắng giải tại AIA International Chapter Architecture Awards 2020, một cuộc thi dành cho các công trình kiến trúc giáo dục quốc tế được tổ chức tại Úc.

Chính quyền Trump ra 5 biện pháp cứng với công nghệ Trung Quốc tránh bị trộm tài sản trí tuệ

Công nghệ - 06/08/2020 19:00
Ngoại trưởng Mike Pompeo đã phác thảo các bước mà ông muốn các công ty Mỹ thực hiện để đối phó với các ứng dụng Trung Quốc không đáng tin cậy. Không những thế, ông còn liệt kê 5 biện pháp cứng rắn với công nghệ Trung Quốc để "bảo vệ tài sản của Mỹ".

Chú mèo mất tích 12 năm được tìm thấy vì dịch COVID-19

Thời sự - 06/08/2020 18:30
Chú mèo tên Georgie thất lạc trong khu cắm trại ở Scotland vào năm 2008 đã bất ngờ được người chủ tìm thấy vì dịch bệnh COVID-19.

Việt Nam kiên quyết phản đối Trung Quốc vi phạm chủ quyền tại quần đảo Trường Sa

Thời sự - 06/08/2020 18:05
Mọi hoạt động tại quần đảo Hoàng Sa và quần đảo Trường Sa mà không được sự cho phép của Việt Nam là vi phạm chủ quyền của Việt Nam và vô giá trị.

YouTube mạnh tay xóa hàng ngàn tài khoản từ Trung Quốc

Công nghệ - 06/08/2020 18:00
YouTube đã cấm một số lượng lớn tài khoản Trung Quốc mà họ cho là tham gia vào "hoạt động phối hợp và gây ảnh hưởng" về các vấn đề chính trị.

Thanh thiếu niên Mỹ bảo vệ TikTok: ‘Hãy để Trung Quốc có dữ liệu của tôi’

Công nghệ - 06/08/2020 17:30
Tổng thống Donald Trump đe dọa sẽ cấm TikTok ở Mỹ vì lo ngại về quyền riêng tư, dữ liệu của người dùng và đe dọa an ninh quốc gia, song nhiều thanh thiếu niên Mỹ lại không bận tâm vấn đề này.

Thêm bệnh nhân nhiễm COVID-19 thứ 10 tử vong

Thời sự - 06/08/2020 17:26
Chiều 6.8, Thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Trường Sơn thông tin về trường hợp tử vong của bệnh nhân COVID-19, là bệnh nhân số 718. Bệnh nhân này tử vong do đau tủy tương bào ác tính, đái tháo đường type 2, nhiễm trùng huyết và COVID-19.

Điểm mặt các ứng cử viên thay thế thủ tướng Lý Khắc Cường

Thế giới - 06/08/2020 17:00
Do toàn thế giới tập trung vào những gì Chủ tịch Trung Quốc Tập Cận Bình sẽ làm trong năm 2022, có một câu hỏi quan trọng đã bị lãng quên: Ai sẽ là người thay thế Thủ tướng Lý Khắc Cường? Nhà phân tích Andrei Lungu vừa có bài viết trên báo The Diplomat về chủ đề này.

Mỹ công bố chuyến thăm chính thức cấp bộ trưởng đến Đài Loan, Bắc Kinh phản ứng

Thế giới - 06/08/2020 16:30
Chính phủ Mỹ ngày 5.8 công bố chuyến thăm Đài Loan của Bộ trưởng Y tế Alex Azar. Đây là chuyến thăm chính thức cấp cao nhất đến Đài Loan được thực hiện bởi một quan chức Mỹ trong hơn 4 thập niên qua kể từ năm 1979. Động thái đã khiến cho Bắc Kinh lên tiếng phản đối.

Đế chế Ba Tư thứ nhất – Từ bộ lạc bé nhỏ đến Đế chế hùng mạnh

Văn hóa - 06/08/2020 16:00
Đế chế Ba Tư đã để lại di sản dài lâu cho sự phát triển sau này của các nền văn minh thế giới và là đế chế đầu tiên đặt nền móng cho các đế chế sau này trong lịch sử cổ đại.
HẠT GIỐNG TÂM HỒN
2018 Bản quyền thuộc về hatgiongtamhon.vn. Phát triển bởi ONECMS
Thứ 5, 06/08/2020