Tế bào gốc kỳ 2: Sử dụng tế bào gốc từ dây rốn và những thành quả bất ngờ đến với Ryan

05/11/2018 14:17

0 Chia sẻ lên Facebook

Vào thời điểm đó, Ryan đã 22 tuổi. Chứng loạn dưỡng cơ của thằng bé ngày càng tồi tệ như những gì đã được dự đoán và cơ thể Ryan dường như đã “sụp đổ” hoàn toàn.

Ryan đã được sử dụng tế bào gốc và những dấu hiệu đáng mừng

Lúc đầu, tôi không biết phải làm sao để đề xuất với Benton về việc thử nghiệm phương pháp điều trị độc đáo này. Tôi không muốn anh ấy nghĩ rằng tôi đang ép buộc anh ấy và cố gắng lợi dụng tình bạn để có được doanh thu cho phòng khám. Tôi thực sự tin rằng điều này có thể giúp Ryan. Một người bạn tốt của chúng tôi đã trao đổi với gia đình Benton về việc này và cho biết George rất sẵn sàng.

Vào thời điểm đó, Ryan đã 22 tuổi. Chứng loạn dưỡng cơ của thằng bé ngày càng tồi tệ như những gì đã được dự đoán và cơ thể Ryan dường như đã “sụp đổ” hoàn toàn. Thằng bé cần sử dụng các thanh kim loại để hỗ trợ cột sống và giúp trọng lượng cơ thể không “đè bẹp” các cơ quan nội tạng. Họ đã làm một con dốc trước nhà để Ryan có thể tự ra vào bằng xe lăn, nhưng khi đi xuống dốc quá nhanh, đầu của thằng bé thường bị đập vào ngực. Ryan phải đợi cho đến khi có ai đó đến giúp.

Việc đáng lo ngại nhất của George và Sandra là tình trạng nhiễm trùng phổi của Ryan. Thằng bé bị viêm phế quản 4 lần một năm, lần nào cũng chuyển thành viêm phổi và phải nhập viện. Tại thời điểm đó, Ryan chỉ nặng khoảng 31,75kg. Và đáng buồn thay, cha mẹ thằng bé cũng biết rằng sau một vài tháng nữa họ sẽ không còn Ryan nữa.

Vào lần đến Wichita kế tiếp, tôi đã gặp George, Sandra và chồng cô ấy, Curt, để thảo luận về việc điều trị. Sandra rất quan tâm đến việc sử dụng tế bào gốc từ người hiến tặng để điều trị cho Ryan. Nhưng làm sao để có những tế bào đó? Tôi nói với cô ấy rằng chúng tôi sẽ sử dụng tế bào gốc từ dây rốn người hiến tặng đã được kiểm tra nghiêm ngặt, nhưng cô ấy vẫn cảm thấy không an tâm.

Các nhà nghiên cứu cũng có mối lo lắng tương tự như cô ấy – việc tiêm tế bào của người khác chắc chắn sẽ gây ra hiện tượng thải loại miễn dịch. Nhưng với các tế bào thu nhận từ cuống rốn – một loại tế bào chưa trưởng thành và hệ thống miễn dịch sẽ không từ chối nó – điều này về cơ bản là không đúng, Sau khi bàn bạc chi tiết, chúng tôi quyết định sử dụng tế bào gốc từ máu kinh nguyệt của chị gái Ryan, Lauren. Từ đó, chúng tôi đã nuôi cấy được 200 triệu tế bào. Ba tháng sau, George, Ryan cùng người bạn thân nhất của thằng bé, Clint đã đến Costa Rica cho lần điều trị đầu tiên.

Khi chụp hình X-quang cho Ryan, tôi thật sự hoảng hốt vì tình trạng rất xấu của thằng bé. Khung cơ xương của Ryan hầu như không còn sợi cơ nào. George và Clint chuyển Ryan lên giường bệnh.

Chúng tôi đã tiêm tế bào vào các vị trí khác nhau và với một liều cao ở vùng cổ. Bác sĩ Solano biết rằng chúng tôi phải tiến hành thật chậm vì các mũi tiêm sẽ rất đau. Khi bác sĩ Solano đưa kim vào, ông ấy tách các sợi cơ ra. Ryan không có nhiều sợi cơ, vì vậy việc điều trị bị giới hạn bởi khả năng chịu đau của thằng bé. Mỗi ngày, chúng tôi đều chụp 10 tấm hình X-quang cho đến khi cả 35 vial đã được tiêm vào bắp cơ của thằng bé. Sau đó, Ryantrở về Wichita và chúng tôi chỉ còn biết chờ đợi. Tôi đã bảovới họ rằng có thể cần hai tuần cho đến một tháng để ghi nhận sự thay đổi của Ryan.

Tôi kiểm tra email hằng này, chờ đợi thông tin từ George. Ba tuần sau khi điều trị, anh ta cho biết Ryan đã có thể ra hồ bơi tập vật lý trị liệu và thật bất ngờ, thằng bé đã có thể tự ngồi dậy. Một tuần sau, huấn luyện viên vật lý trị liệu cố tình đẩy Ryan và thằng bé đã có thể chống cự lại được. George cố gắng đẩy mạnh đầu thằng bé từ phía sau, và anh ta đã không thể làm nó nhúc nhích. Ryan đột nhiên có được sức mạnh ở cổ, loại sức mạnh mà thằng bé đã mất đi từ nhiều năm trước. Và Ryan bắt đầu tăng cân.

Tôi biết những điều này sẽ không kéo dài. Chúng tôi đã điều trị cho những bệnh nhân bị bệnh thoái hóa di truyền và mãn tính, và những tín hiệu tốt này chỉ là tạm thời. Số lượng tế bào gốc có hoạt tính có thể bị giảm dần. Sau một vài tháng, các tế bào này dễ bị hệ thống miễn dịch nhận biết và bị thải loại. Điều này làm cho việc xác định số lượng tế bào gốc có thể tồn tại và tiếp tục sản xuất dystropin trở nên rất khó khăn.

Tuy nhiên, trong trường hợp của Ryan, hiện tượng này giảm thiểu đáng kể. Thằng bé đã có thể hy vọng về tình trạng bệnh tật của mình: “Chân cháu đã có thể cử động được nhiều, điều mà đã rất lâu rồi cháu không thể thực hiện. Cháu đã làm được, cháu chưa bao giờ cảm nhận được điều này trước đây. Tất cả những gì cháu biết chỉ là nỗi tuyệt vọng”.

Ryan đã được điều trị sáu lần (một lần tiếp theo ở Coata Rica, và những lần còn lại ở Panama), mỗi lần thằng bé đều tốt hơn một chút, tuy nhiên cũng có sự thải loại một ít. Sức khỏe tổng thể, sức chịu đựng, sức mạnh thể chất và khả năng hô hấp đã được cải thiện từ từ nhưng cũng có lúc bị suy giảm. Sau bốn lần điều trị bằng cách tiêm trực tiếp vào bắp cơ, tôi biết được một nghiên cứu cho thấy phương pháp tiêm tĩnh mạch tế bào gốc không có sự đàn áp miễn dịch là khả thi và hiệu quả trong mô hình động vật bị Duchenne.

Tôi tiến hành tiêm tĩnh mạch tế bào gốc cho thằng bé cho hai lần điều trị còn lại ở Panama. Hiệu quả của việc tiêm tĩnh mạch tế bào gốc là quá rõ ràng. Ryan nói: “Wow, những điều chú làm cho cháu vào thời điểm này là sự cải thiện tột bậc so với những phương pháp điều trị trước đây”.

Những liệu pháp từ việc sử dụng tế bào gốc đã giúp Ryan cải thiện được rất nhiều về sức khỏe

Những phép màu đến với Ryan từ liệu pháp tế bào gốc

Việc phải đến Trung Mỹ điều trị gây ra cho Ryan không ít khó khăn, nhưng với những tiến triển mà thằng bé có được thì nỗ lực này là hoàn toàn xứng đáng. Từ việc điều trị ban đầu bằng tế bào gốc của chị gái mình, với sự đồng ý của cha mẹ Ryan, chúng tôi tăng cường phác đồ điều trị cho thằng bé bằng cả tế bào gốc thu nhận từ cuống rốn người hiến tặng và sử dụng cả hai phương pháp tiêm cơ và tiêm tĩnh mạch. Các tế bào trẻ hơn của cuống rốn có hoạt tính tốt hơn, do đó sự tồn tại và khả năng điều trị của chúng hiệu quả hơn.

Kể từ lần điều trị đầu tiên vào năm 2008, sức khỏe của Ryan ngày càng cải thiện. Thằng bé đã tăng được hơn 9kg và không còn bị viêm phổi nữa. George nói: “Đó là một phép màu. Lần đầu tiên kể từ khi thằng bé lên ba, chúng tôiđã có quyền hy vọng”. Ryan là người lạc quan nhất nhưng nó cũng rất thực tế.

Với những khó khăn trong việc di chuyển đến Panama để điều trị, vào năm 2014, chúng tôi đã đề xuất và được sự chấp thuận của FDA về việc áp dụng phương pháp điều trị mới. Điều này cho phép Ryan có thể được điều trị ngay tại quê hương của mình với bác sĩ của thằng bé, bác sĩ Maurice Van Strickland với tế bào gốc được cung cấp từ Panama. Ông được phép điều trị mỗi 6 tháng, nhưng từ tháng Một năm 2016, ông đã được điều trị mỗi 4 tháng nhằm cố gắng không để cho xảy ra bất kỳ sự suy giảm nào ở thằng bé. Ryan là bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne đầu tiên được chấp thuận điều trị theo phương pháp này trong phạm vi nước Mỹ.

Ryan vừa tổ chức sinh nhật lần thứ 30 của mình, một sự kiện hiếm hoi đối với các bệnh nhân Duchenne. Ryan đã trả lời tôi khi tôi hỏi rằng lúc này nó cảm thấy thế nào: “Cháu còn gì để phàn nàn nữa đâu. Từ nhỏ đến giờ, cháu luôn tự hỏi nếu không có cách chữa trị, vậy thì còn cái gì có thể ngăn cản sự tồi tệ này lại không? Chiến đấu với hội chứng loạn dưỡng cơ là đã đủ khó khăn rồi, nhưng nếu biết trước rằng nó ngày càng tồi tệ hơn thì thật đáng buồn. Cháu đã đến dự đám tang của những đứa bé ở trại hè MD trong suốt năm đầu tiên của quá trình điều trị. Cháu đã không từ chối điều trị. Cháu muốn nhiều hơn và sẽ luôn cố gắng, nhưng cháu không thể tưởng tượng được cháu sẽ ra sao nếu như chú không điều trị cho cháu”.

Tôi đồng ý với Ryan về khía cạnh đặc tính con người luôn có tác động nhiều hơn. Tôi nghĩ về việc có bao nhiêu đứa trẻ bị chứng loạn dưỡng cơ và các bệnh khác có thể được giúp đỡ bằng liệu pháp tế bào gốc nếu luật pháp Hoa Kỳ cho phép tôi được thực hiện điều trị rộng rãi hơn. Các bác sĩ tại Viện Tế bào gốc cũng đã điều trị cho một cậu bé ba tuổi rưỡi được chuẩn đoán mắc Duchenne. Sau một lần điều trị, cậu bé đã không còn triệu chứng của Duchenne và có thể duy trì đến nửa năm sau đó, chạy nhảy với đám bạn mà không có bất kỳ khó khăn gì.

Sau năm lần điều trị và không có tác dụng phụ nào, giống như Ryan, cậu bé đã được sự cho phép của FDA trong việc sử dụng trị liệu tế bào gốc như là một loại thuốc mới vào năm 6 tuổi. Lần điều trị đầu tiên của cậu bé ở Hoa Kỳ vào tháng Một năm 2016.

Nếu luật pháp cho phép điều này, chúng tôi có thể thiết lập các phòng khám trên khắp Hoa Kỳ để điều trị cho những trẻ bị loạn dưỡng cơ ở giai đoạn đầu và có thể tiếp tục trị liệu trong suốt cuộc đời của chúng. Nếu kết quả điều trị sớm ở cậu bé này có bất kỳ tín hiệu khả quan nào, chúng tôi có thể giúp hàng ngàn gia đình và mang lại cuộc sống bình thường cho những đứa trẻ ấy.

Tuy nhiên, vẫn có những rào cản đáng kể ngăn cản sự phát triển của liệu pháp cứu sống và kéo dài sự sống này. Tôi viết cuốn sách này để giải thích tầm quan trọng của liệu pháp này, cũng như tiềm năng của chúng với hàng triệu người trên khắp thế giới. Trong các chương tiếp theo, tôi sẽ mô tả quá trình tôi tham gia vào nghiên cứu này, ngành khoa học mang lại những đột phá này, các rào cản kinh tế và pháp lý đã ngăn cản việc ápdụng rộng rãi phương pháp này.

>> Tế bào gốc kỳ 3: Chuyện về những ngày đầu đi tìm liệu pháp tế bào gốc

Trích sách Tế bào gốc